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【妇儿医讯】脊髓性肌萎缩症患儿不再无药可用!我院顺利完成广东省“榜首针”诺西那生钠注射液给药医治!

admin 2019-11-13 235人围观 ,发现0个评论

关于脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)是2018年国家卫健委等五【妇儿医讯】脊髓性肌萎缩症患儿不再无药可用!我院顺利完成广东省“榜首针”诺西那生钠注射液给药医治!部委联合发布的121种稀有病目录中的一种,是遗传性神经肌肉病,因为SMN1基因突变致坐落脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢掉、变性,然后导致严峻的肌肉萎缩、无力,患儿连一般的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,终究会呈现呼吸、吞咽妨碍。SMA分为3儿童游戏型,无有用医治情况下,婴儿期起病的SMA I型患儿大多数于2岁内夭亡。

近来,广州市妇女儿童医疗中心脊髓性肌萎缩症(SMA)多学科医治团队成功为一例6月龄需机械通气辅佐呼吸的5q SMA患儿进行了诺西那生钠打针液鞘内打针给药医治,此药有望推迟5q SMA患儿病况发展。本例患儿是现在国内运用诺西那生钠打针液医治的最小年纪患者,也是广东省首例运用诺西那生钠打针液医治的患儿。

不幸中的万幸

我院儿童重症监护室(PICU)收治了一例确诊为SMA I型需求机械通气辅佐呼吸的6月龄患儿,患儿爸爸妈妈提出运用诺西那生钠医治的请求。在中心领导的【妇儿医讯】脊髓性肌萎缩症患儿不再无药可用!我院顺利完成广东省“榜首针”诺西那生钠注射液给药医治!高度重视下,一起得到医务部活跃和谐支撑,经由SMA多学科医治团队(成员由遗传内分泌科刘丽主任、重症监护室(PICU)陶建平主任、神经内科杨思达主【妇儿医讯】脊髓性肌萎缩症患儿不再无药可用!我院顺利完成广东省“榜首针”诺西那生钠注射液给药医治!任、张雅妮副主任医生、郑可鲁副主任医生、康复科徐开寿主任、何璐副主任技师、药剂科陈怡禄主任、吴玮哲药师等组成)进行了屡次评论和评价,包含道德、用药指征、禁忌症、药物医治或许获益与危险、危险防控、药物配送至鞘内打针给药进程中各岗位人员的责任及合作等要素,终究确认由神经科腰椎穿刺经验丰富的医生为患儿施行腰椎穿刺和鞘内打针给药。

全省首例

10月22日下午,神经科郑可鲁副主任医生在张雅妮副主任医生、杨洋医生等医护团队帮忙下用时30分钟完成了患儿腰椎穿刺与鞘内药物打针,操作熟练,进程顺畅。现在患儿现已鞘内打针给药第三天,机械通气辅佐呼吸下精力佳,反响好,会逗笑。

▲医护人员轻车熟路的操作腰椎穿刺与鞘内药物打针

作为广东省稀有病医治协作网牵头单位,广州妇儿中心期望将来一切的稀有病患儿都能取得有用医治,期盼明天会更夸姣。

关于诺西那生钠打针液

我国药品监督管理局于2019年2月28日正式同意诺西那生钠打针液在我国上市并用于临床医治,作为第一个也是现在仅有一个获批医治SMA的药物,给5q SMA患者带来新期望。到2019年6月30日,全球已有超越8400名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠打针液的医治。

供稿:遗传与内分泌科李秀珍

审阅:陶建平、刘丽

【妇儿医讯】脊髓性肌萎缩症患儿不再无药可用!我院顺利完成广东省“榜首针”诺西那生钠注射液给药医治!
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